05/12/2012

"La investigación clínica en niños. Retos y dificultades de los ensayos clínicos"

Reseña de la “V Jornada d’associacions de pacients” del Hospital Sant Joan de Déu, que tuvo lugar el 25 de octubre. Este año, el tema era la investigación clínica en niños.

Reseña de la “V Jornada d’associacions de pacients” del Hospital Sant Joan de Déu: “La investigación clínica en nens. Reptes i dificultats dels assaigs clínics”

El día 25 de octubre tuvo lugar en el Hospital Sant Joan de Déu la jornada anual de Asociaciones de Pacientes que está abierta a las asociaciones, padres, pacientes y profesionales que trabajan con niños y adolescentes.

Se contó con la presencia de: Roser Vallès, Gabinet del Conseller (Departament de Salut. Generalitat de Catalunya.). Anna Bosque, Coordinadora de l’Espai d’Associacions. Milagros Pérez Oliva, periodista de El País. Emili Bargalló, director de la Fundació Sant Joan de Déu. Manel del Castillo, director gerente del Hospital Sant Joan de Déu. Y de diversas asociaciones de pacientes, entre ellas ACCU Catalunya.

Este año, el tema era la investigación clínica en niños, con estas ponencias:

1.-  “La investigación clínica en pediatría. Retos y  dificultades de los ensayos clínicos” - Pau Ferrer, especialista en Farmacología Clínica, master en Bioética. Secretari del Comitè Ètic de Investigació Clinica (CEIC).

2.-  “Cuestiones éticas de los ensayos en pediatría” -  Francisco J. Cambra, Intensivista, máster en Bioética.

3.- “El marco legal para la realización de ensayos clínicos con medicamentos” - Salvador Cassany, cap del Servei de Control Farmacèutic i Productes (Departament de Salut. Generalitat de Catalunya)

4.- “El reto para la industria farmacéutica” -  Carol Pueyo, Clinical Quality Lead & Business Operations Lead, Country Clinical Operations, Pfizer España

La segunda parte de la Jornada estuvo formada por una “mesa redonda”: “Los actores de los ensayos clínicos”  Moderadora: Milagros Pérez Oliva, periodista de El País.

1.- “Papel de la unidad de ensayos clínicos” - Joana Claverol, coordinadora de la Unitat d’Investigació Clínica, Fundació Sant Joan de Déu.

2.- “El punto de vista de los pacientes” - pacientes participantes en ensayos.

3.-”El papel de les asociaciones de pacientes” - Jordi Cruz, responsable de l’Àrea de Formació i Recerca de FEDER i president d’MPS

4.- “La tarea de los investigadores” -  Antoni Noguera, pediatra del Hospital Sant Joan de Déu. 

Como resumen de lo dicho en  la Jornada:

Nos explicaron que un ensayo clínico es un tipo de estudio en el que se investiga el efecto de un medicamento o de un tratamiento en personas, y que en este caso son niños/as y adolescentes.

En un ensayo clínico normalmente se comparan dos tratamientos, el medicamento que se quiere estudiar y otro tratamiento ya conocido, o bien una sustancia inactiva que se llama placebo. El hecho de recibir un tratamiento u otro se suele realizar por un proceso de aleatorización (como un sorteo), de tal manera que ni padres, ni niños, ni el propio investigador escoge el grupo de tratamiento.

Los ensayos clínicos en el niño son necesarios porque el niño no es “un adulto pequeño”: los niños tienen más proporción de agua en el cuerpo que los adultos, la maduración del sistema nervioso es diferente (puede darse diferentes respuestas a algunos medicamentos), porque algunos medicamentos del adulto podrían tener efectos sobre el crecimiento del niño, porque algunos medicamentos pueden tener en el niño menos eficacia y más toxicidad, y porque hay  enfermedades que son exclusivamente infantiles.

Estos ensayos clínicos son importantes porque nos pueden ayudar a entender las diferencias en los niños a medida que crecen y se desarrollan, identificar cual es la mejor dosis sin efectos secundarios, producir fármacos que los niños puedan tomar fácilmente (jarabes, chicles, etc), encontrar tratamientos para enfermedades que solo se dan en los niños, encontrar tratamientos para enfermedades que también aparecen en adultos pero que en niños se comportan de manera diferente,  y también encontrar tratamientos que tienen un impacto en la mejora de la calidad de vida de los niños.

Por este motivo las autoridades sanitarias de la Unión Europea han decidido aumentar el número de ensayos clínicos en niños en un entorno regulado. Desde el año 2006 Europa obliga a que los laboratorios farmacéuticos incorporen ensayos pediátricos a cada nueva molécula que investiguen. El año pasado, el 11% de los ensayos europeos ya incluía un plan pediátrico.

La participación en un ensayo clínico siempre es voluntaria. El paciente ha de cumplir una serie de condiciones (criterios de inclusión y de exclusión), que lo harán apto para participar.  El tratamiento que se va a estudiar se espera que aporte un beneficio (que sea un tratamiento más efectivo o que incluso cure una enfermedad) pero no se puede asegurar anticipadamente que el niño vaya a recibir este fármaco, ya que allí interviene un factor de azar.

A veces, puede ser que un nuevo tratamiento estudiado en un ensayo clínico tengan efectos secundarios, aunque los ensayos están diseñados para que exista el mínimo riesgo para los participantes.

Es imprescindible comprender muy bien la propuesta de participación en el ensayo, y preguntar todo lo que haga falta al médico para decidirse.  Si se está de acuerdo se firma un "consentimiento informado”  por parte de la familia y del niño si es mayor de 12 años. En el “consentimiento informado” se explica que la participación es voluntaria, por qué se realiza la investigación, qué procedimiento se realiza y por cuando tiempo, los posibles riesgos y beneficios de participar en un estudio, y otros tratamientos que haya disponibles.

Existe una ley que establece todos los procedimientos legales y sistemas de control desde que se inicia hasta que finaliza un estudio. Y en Sant Joan de Déu todos los ensayos clínicos están revisados y aprobados por el  Comité Ético de Investigación Clínica y la Agencia Española del Medicamento.

Sant Joan de Déu está identificado como centro investigador de referencia.

La relación con las asociaciones de pacientes es muy importante para la industria farmacéutica. 

Existe una “Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica” (EUPATI) que proporciona información científica, objetiva y completa a los pacientes sobre la I+D farmacéutica.

A continuación explicaron qué es la Unidad de Ensayos Clínicos  (UEC) y cuál es su papel.  La Unidad de Ensayos Clínicos es una iniciativa de la Fundació Sant Joan de Déu que se crea como respuesta a la necesidad de integrar todas las actividades derivadas de la investigación clínica en el Hospital Sant Joan de Déu y en el Parc Sanitari Sant Joan de Déu. Su papel: Agilizar las gestiones administrativas para reducir el tiempo de tramitación y ejecución de los ensayos clínicos, garantizar la ejecución de los ensayos clínicos, velando por el cumplimiento de los requisitos éticos, la legislación vigente y las Buenas Prácticas Clínicas, facilitar la colaboración entre los investigadores y el resto de personas que participan en un ensayo clínico (gestión de las visitas de los pacientes y coordinación de los diferentes departamentos implicados para la realización de pruebas :laboratorio, diagnóstico para la imagen, etc.), y ofrecer asesoramiento y soporte a los investigadores en las diferentes etapas del desarrollo de un ensayo clínico. Os adjuntamos un video sobre la “Unidad de Ensayos Clínicos”.

En la última parte de la jornada, dieron su punto de vista Linda Wagner, (paciente de 19 años con Síndrome de hiperinmunoglubulinemia D) y la madre de Brian Zapata (paciente de 12 años con Síndrome de Duchenne) , que están participando en diferentes ensayos clínicos. Hemos encontrado un artículo de La Vanguardia, que relata lo que allí se comentó:

Desde ACCU Catalunya queremos agradecer a l’Espai d’Associacions del Hospital Sant Joan de Déu su invitación a participar en esta jornada muy interesante.

Lourdes Díez y Angeles Roca.

La Unidad de Ensayos Clínicos